Sant Joan de Déu coordina el projecte europeu AriChall per impulsar un nou assaig clínic en leucèmia pediàtrica

Sant Joan de Déu coordina el projecte europeu AriChall, una iniciativa internacional que impulsa un nou assaig clínic amb l'objectiu d'identificar un tractament per a infants amb leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) en primera recaiguda mitjançant la teràpia CAR-T ARI-0001.

Leucèmia Limfoblàstica Aguda (LLA)

La leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) és un càncer de la sang que afecta els limfòcits, un tipus de glòbuls blancs, i s'origina a la medul·la òssia. És el càncer més freqüent en la infància. Gràcies als tractaments actuals basats principalment en quimioteràpia intensiva, entre el 80 i el 90% dels infants es poden curar. Tot i això, quan es produeix una primera recaiguda, les possibilitats de curació disminueixen de manera significativa, especialment en els casos de recaiguda precoç o amb determinades alteracions genètiques, fet que fa imprescindible el desenvolupament de noves opcions terapèutiques més eficaces i menys tòxiques.

CAR-T ARI-0001

La teràpia CAR-T ARI-0001 la va desenvolupar inicialment el Dr. Manel Juan per al tractament de pacients adults a l'Hospital Clínic de Barcelona, amb la col·laboració de Sant Joan de Déu per als pacients pediàtrics. Es tracta de la primera teràpia cel·lular CAR-T completament desenvolupada acadèmicament, produïda íntegrament a Europa per a la seva aplicació clínica i aprovada per una agència reguladora. Actualment, aquest producte cel·lular està autoritzat a Espanya per l'Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) sota la Clàusula d'Exempció Hospitalària per a pacients adults amb LLA refractària o en recaiguda.

A Espanya, l'Hospital Sant Joan de Déu ja compta amb 30 pacients pediàtrics en fase II de tractament amb el CAR-T ARI-0001, en el marc d'un assaig iniciat l'any 2023 gràcies al finançament d'una beca de l'Instituto de Salud Carlos III i a la donació de la família de l'Ariana Benedé (per la fase I), pacient de leucèmia limfoblàstica aguda tractada inicialment a Sant Joan de Déu i posteriorment a l'Hospital Clínic després d'una recaiguda.

A Espanya, l'Hospital Sant Joan de Déu ja compta amb 30 pacients pediàtrics en fase II de tractament amb el CAR-T ARI-0001, en el marc d'un assaig iniciat l'any 2023 gràcies al finançament d'una beca de l'Instituto de Salud Carlos III i a la donació de la família de l'Ariana Benedé (per la fase I), pacient de leucèmia limfoblàstica aguda tractada inicialment a Sant Joan de Déu i posteriorment a l'Hospital Clínic després d'una recaiguda.

Assaig clínic europeu liderat per la Unitat de Recerca Clínica de l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD)

Ara, en el marc d'aquest nou assaig europeu, Sant Joan de Déu incorporarà 10 pacients més, de manera que el nombre total de participants a Espanya ascendirà a 40 infants, sumant els pacients que ja es troben en fase II i els que iniciaran ara el tractament. A nivell europeu, seran un total de 70 nens, tots en primera recaiguda. En aquests moments, l'Hospital Sant Joan de Déu ja està fabricant el CAR-T ARI-0001 a la seva Plataforma de Teràpies Avançades.

L'assaig clínic, liderat per la Unitat de Recerca Clínica de l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), pretén ampliar l'avaluació clínica d'aquesta teràpia innovadora en població pediàtrica per complir els requisits establerts per l'Agència Europea del Medicament (EMA) en el marc del Pla de recerca pediàtrica.

Una de les grans fites de l'assaig AriChall serà que el CAR-T ARI-0001 es fabricarà no només a Espanya, sinó també en els hospitals dels altres quatre països implicats, fet que permetrà la creació d'una xarxa europea de centres que col·laboren i produeixen teràpies avançades. Això pot ser un primer pas per al desenvolupament de noves teràpies des de l'àmbit acadèmic orientades a pacients amb malalties rares (com són tots els càncers en la infància).

"La leucèmia limfoblàstica aguda és avui dia un càncer altament curable en la majoria d'infants, però quan es produeix una primera recaiguda el pronòstic empitjora de manera significativa. Amb aquest assaig clínic volem oferir una nova oportunitat terapèutica a aquests pacients, avaluant l'eficàcia i la seguretat del CAR-T ARI-0001 en població pediàtrica i avançant cap a tractaments més personalitzats, efectius i amb menys toxicitat", explica la Dra. Susana Rives, investigadora principal del projecte, investigadora del grup de recerca Leucèmia i hemopaties pediàtriques de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) i hematòloga pediàtrica de l'Hospital Sant Joan de Déu (HSJD).

Un assaig clínic impulsat per fundacions europees contra el càncer

L'assaig clínic AriChall s'emmarca en la convocatòria ATTRACT 2025, impulsada per sis organitzacions benèfiques europees contra el càncer que han unit esforços per estimular la investigació internacional en el tractament de càncers rars. Els promotors són la Asociación Española Contra el Cáncer (Espanya), Anticancer Fund (Bèlgica), Fondation ARC (França), Kom op tegen Kanker / Kom Cancer Society (Països Baixos) i, en aquesta nova edició, la Rising Tide Foundation for Clinical Cancer Research (Suïssa).

L'estudi també està finançat a Espanya per la Fundació Bosch Aymerich amb 200.000 euros que permetran ampliar el nombre de participants en 3 pacients més.

Amb la coordinació del projecte AriChall i aquest nou assaig europeu, Sant Joan de Déu reafirma el seu compromís amb la recerca col·laborativa europea i la innovació en teràpies avançades, reforçant alhora el seu lideratge en recerca clínica i consolidant el seu paper com a centre coordinador de projectes internacionals orientats a donar resposta a necessitats mèdiques encara no cobertes en oncologia pediàtrica, amb l'objectiu de millorar les opcions terapèutiques per a infants amb càncer i posar la ciència al servei dels pacients i les seves famílies.

Presentació de la AECC de les ajudes per la recerca contra el càncer

En aquest context, avui 26 de febrer, l'Asociación Española Contra el Cáncer (AECC) ha organitzat a Barcelona l'acte de presentació de les noves ajudes per la recerca en càncer adjudicades el 2025, al qual el projecte AriChall ha estat reconegut com a iniciativa beneficiària. L'acte ha tingut lloc a l'Auditori MGS i ha estat una jornada per posar en valor la recerca en càncer i reconèixer els equips investigadors seleccionats.

En el marc d'aquesta mateixa convocatòria de l'AECC 2025, la investigadora de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) Victoria da Silva-Diz ha rebut també una ajuda per impulsar el projecte "Metabolisme i immunitat: a la recerca de noves dianes terapèutiques per a la leucèmia infantil". El seu estudi se centra en la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules T, una forma especialment agressiva de la malaltia, i analitzarà com les cèl·lules leucèmiques utilitzen els nutrients del seu entorn per sobreviure, expandint-se i escapant del sistema immunitari.

L'objectiu és identificar vulnerabilitats metabòliques específiques i desenvolupar noves estratègies terapèutiques que permetin restaurar o potenciar la resposta immune, amb la voluntat d'oferir alternatives més eficaces per als pacients pediàtrics amb pitjor pronòstic.